亞獅康在美血液學會年會發表,ASLAN003 數據正面

亞獅 康-KY (6497)今日宣布,在美國血液學會(ASH)發表用於治療急性骨髓性白血病(AML) 的ASLAN003 ,2a 期臨床試驗正面的新數據。

ASLAN003 為一口服、強效的二氫乳清酸脫氫酶(DHODH)抑制劑,可望成為急性骨髓性白血病治療領域中之同 級首見療法。截至 2018 年 11 月 16 日,此項多中心的臨床試驗已招收 14 名無法接受標準治療的急性骨髓性 白血病病患(包括復發、難治性與尚未接受治療之病患)。

該項試驗將評估 ASLAN003 單獨使用時之最佳劑量, 治療週期為 28 天。有 8 名病患在數據最後更新日前,接受過至少一次的治療後療效評估,故可評估其治療反 應。以上 8 名病患中,有 4 名病患展現臨床治療效果: 2 名病患展現骨髓分化的徵兆 (1 名病患來自 100mg QD 試驗組,另 1 名來自 200mg QD 試驗組),另有 1 名 100mg QD 試驗組之病患出現疑似分化症候群之症狀。整 體而言,有 4 名病患者達病情穩定,持續時間超過 3 個月。

截至目前為止,病患對 ASLAN003 的耐受性良好。常見的不良反應為白血球增多、噁心和皮疹,有 1 名患者 發生 3/4 級的白血球增多症。該臨床試驗包含 4 個試驗組(100 mg QD、200 mg QD、100 mg BID、200 mg BID, 每個試驗組計劃招收 6 名受試者),用以決定藥物之最佳劑量。此項研究額外包含一項後續試驗,係採用選定 之最佳劑量進行研究(20 名患者)。

亞獅康-KY 執行長傅勇表示:「此項研究將 DHODH 抑制劑首次應用於此類急性骨髓性白血病病患,我們在治療 選擇有限且預後不佳的病患中觀察到藥物的治療效果及安全性,即便是在劑量最低的試驗組別亦是如此,這 樣的結果實為令人振奮。我們將持續進行後續試驗,也期望未來將劑量最佳化的同時可以更進一步看到治療 效果。」

急性骨髓性白血病是一種惡化速度極快的血液癌症,肇因於骨髓中未成熟之芽細胞異常增生。此種癌症的五 年存活率為 26.9%1,大部分的急性骨髓性白血病病患會復發或出現耐藥性,病患總體的預後皆不理想。

這項 2a 期臨床試驗之主要指標為決定 ASLAN003 單一療法之最佳劑量,以及使用整體完全緩解率(OCRR)對藥 物之療效進行初步評估。

一項 1 期臨床試驗顯示 ASLAN003 呈現與劑量成比例之藥物動力學特性,比起現有 的治療方式,如緩解誘導性化學治療或維持性化學治療,ASLAN003 在健康受試者上所引起的副作用較輕微, 並表現出優良的安全性及耐受性。

ASLAN003 展現出對 DHODH 具有強效的抑制能力(結合強度較第一代抑制劑 高出兩個數量級)、無第一代抑制劑和其他急性骨髓性白血病(AML)新型療法的相關毒性,並具備誘導芽細胞 分化的潛力,此藥可望應用於類型廣泛的 AML 病患。ASLAN003 已取得美國食品藥物管理局(FDA)授予之 AML 孤兒藥資格認定。

亞獅康-KY 亦將發表一項 ASLAN003 臨床前試驗之新數據,此臨床前試驗旨在評估 ASLAN003 對 AML 細胞株、 及從 AML 病患取得的初代骨髓細胞之細胞生長、分化、凋亡與基因表現變化之影響。

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