《PNAS》逆轉帕金森!新分子有望治癒神經退化

巴塞隆那自治大學(Universitat Autònoma de Barcelona, UAB)生物技術與生物醫學研究所(Institute of Biotechnology and Biomedicine, IBB)的研究人員領導的研究在分析了超過14,000個小分子後,發現了一種能夠阻止甚至逆轉神經退化性帕金森氏症的分子SynuClean-D,該分子能夠抑制α-突觸核蛋白(alpha-synuclein)的聚集並破壞已形成的澱粉樣蛋白纖維(amyloid fibres),從而阻止帕金森氏症的發作。此結果於24日發表於《PNAS》。

帕金森氏症是世界上僅次於阿茲海默症,第二常見的不可治癒性神經退化疾病。其特徵在於多巴胺能神經元(dopaminergic neurons)內的amyloid fibres沉積。 這些聚集體主要由alpha-synuclein以複雜的方式形成,這使得尋找可以預防或治癒該類似過程的分子變得非常複雜。

線蟲(Caenorhabditis elegans)中的研究顯示,SynuClean-D可以有效的降低alpha-synuclein聚集,降低其所帶來的毒性並阻止dopaminergic neurons的退化。

為了從數千個候選人中找出有效分子,研究者發展出一套可以用來偵測alpha-synuclein聚集相關抑制劑的方法。一旦找到有效分子,實驗室人員便立刻在人類神經細胞上進行效果測試,接著再行線蟲測試。這種模式生物可以在肌肉細胞或dopaminergic neurons裡表現出alpha-synuclein。實驗證明本次發現的分子可以降低蛋白質沉積,改善線蟲的行動能力並預防其神經退化。

「一切看起來都指出我們找到的分子SynuClean-D可為治療神經退化性疾病(如帕金森氏症)提供應用。」UAB此次的研究者Salvador Ventura說道。

文章來源:http://www.gbimonthly.com/2018/10/33026/

文章出處:環球生技月刊